Tag Archives: ailesel hiperkolesterolemi

Antisense oligonükleotidler, tıbbın heyecan verici alanlarından biridir. Bu moleküller kullanılarak bir genin fonksiyonu durdurulabilmektedir. Ancak klinik etkileri, teorideki etkilerinden az olması nedeniyle tedavide çok fazla kullanılamamaktaydır.

Bugün size bahsedeceğim çalışma mipomersen isimli bir ikinci jenerasyon antisense oligonukleotid. Bu madde özellikle apolipoprotein B100 protein sentezini durdurmaktadır.

Bu çalışmada homozigot ailesel hiperkolesterolemi olan (çok yüksek LDL seviyesi, cilt altında yağ birikmesi ve erken yaşlarda kalp damar hastalığı ile karakterize olan bir hastalık) hastalarda yağ düşürücü ilaçlara haftalık 200mg mipomersen eklendiğinde etkinlik ve güvenirlilik araştırılmıştır.

Bu çalışma randomize (yani gruplar ayırım yapılmaksızın, tamamen tesadüfi olarak secilmiş), çift-kör (yani ne araştırıcılar, ne de hastalar aktif ilaç alıp almadıklarını bilmediği), plasebo kontrollü olarak yapılmıştır.

LDL kolesterolünde düşme mipomersen grubunda %24.7 iken, plasebo grubunda %3.3 olarak belirlenmiştir. Sonuçta mipomersen yeni ve etkili bir tedavi yöntemidir.

*Frederick J Raal, Raul D Santos, Dirk J Blom, A David Marais, Min-Ji Charng, William C Cromwell, Robin H Lachmann, Daniel Gaudet, Ju L Tan, Scott Chasan-Taber, Diane L Tribble, JoAnn D Flaim, Stanley T Crooke “Mipomersen, an apolipoprotein B synthesis inhibitor,for lowering of LDL cholesterol concentrations in patients with homozygous familial hypercholesterolaemia: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial” . Lancet 2010; 375: 998–1006